На стадию клинических исследований допускаются препараты успешно прошедшие доклинические исследования. Клинические исследования всегда проводятся на людях. Создаются контрольные группы. Количество их зависит от метода проведения исследования. Клинические исследования проводятся в несколько фаз (4) В первой фазе исследование проводится на небольшой группе здоровых пациентов. В ходе исследования определяется токсичность препарата. Во второй фазе определяют дозировку препарата и способы его применения и выявляются нежелательные реакции. Участвует уже большее количество пациентов. В третьей фазе участников может насчитываться несколько тысяч. Формируются контрольные группы, чаще всего их две. Одной группе пациентов дают принимать исследуемый препарат, а другой дают плацебо или препарат с хорошо изученными лечебными свойствами. И, проводя сравнительный анализ, определяют терапевтический эффект препарата. Если эффект значимый, то ЛС регистрируют. После вывода на рынок, в ходе свободного обращения, проводятся исследования 4 фазы. Цель ее - выявление нежелательных реакций, побочных эффектов на больших группах людей.