Основным принципом лечения гемофилии является специфическая заместительная терапия концентратами факторов свертывания, которые вводятся пациенту внутривенно в режиме профилактики.
Необходимо использовать очищенные, вирусинактивированные препараты, изготовленные из донорской плазмы человека (концентрат FVIII, концентрат FIX, концентрат FVIII + фактор фон Виллебранда, антиингибиторный коагулянтный комплекс [АИКК]) или рекомбинантные концентраты факторов свертывания (Октоког альфа, Мороктоког альфа, Нонаког альфа, Эптаког альфа (активированный), Симоктоког альфа, Туроктоког альфа).
В настоящее время нет оснований для предпочтения друг другу плазматических (содержащих или не содержащих фактор фон Виллебранда) или рекомбинантных факторов свертывания.
Частая смена торговых наименований препаратов FVIII и FIX может привести к повышению риска появления ингибитора, желательно создать условия для длительного (на протяжении многих лет) применения пациентом одного типа препаратов по МНН.
https://hemophilia.ru/law/law-stand/786-gemofiliya-klinicheskie-rekomendacii.html
Кроме того, несколько лет назад в лечении гемофилии А появилась прорывная технология. Речь идет о Гемлибре (это торговое название) = Эмицизумаб (это международное непатентованное наименование). Это препарат для профилактики, вводится пациенту подкожно в режиме, назначенном лечащим врачом (1 раз в неделю или 1 раз в две недели).
https://hemophilia.ru/news/1204-jemicizumab-gemlibra-otvety-na-voprosy-pacientov.html
Кроме того, генная терапия гемофилии А и гемофилии В показывает свою эффективность. Проводятся клинические испытания. В первую очередь оценивается безопасность терапии.
https://pcr.news/novosti/gennaya-terapiya-pokazala-effektivnost-protiv-gemofilii-b/
https://pcr.news/novosti/gennaya-terapiya-gemofilii-a-ne-vyzvala-povrezhdeniy-pecheni-u-uchastnikov/