Снаружи кажется, что эту процедуру очень нелегко построить так, чтобы ей можно было доверять. Еще тяжелее им доверять, зная о суммах, которые вращаются вокруг фармакологической индустрии. Какие процедуры позволяют быть уверенным в результатах?
Предметно говорить можно очень много, но ключевые позиции здесь такие:
Есть несколько фаз испытаний. В различных фазах исследуются разные вопросы:
Фаза I – первые испытания лекарственного средства на людях, обычно на здоровых добровольцах. Цель - установить безопасность средства, фармакокинетические и фармакодинамические характеристики.
Здесь нельзя говорить о каких-то значимых статистических характеристиках. Добровольцам, участвующим в Фазе I обычно предлагается денежное вознаграждение за возможные риски. Скажем так, Фаза I - это когда в теории уже все прикинули, но надо проверить что-то на практике, даже не в плане эффективности/не эффективности, а безопасности. Вдруг чего-то не учли. Ясно, что никому не выгодно "чего-то не учесть", но errare humanum est.
Фаза II - первые испытания на пациентах с показанием к применению препарата. Таким образом, здесь уже участвуют люди с определенными заболеваниями. Обычно это плацебо-контролируемые исследования, проводимые по двойному слепому методу (когда ни пациент, ни врач не знают что именно дают из двух опций - плацебо или лекарство) с рандомизированной выборкой групп (то, в какую выборку попадет пациент определяется случайно для того, чтобы можно было считать, что обе группы в целом эквиваленты во всем, кроме того, что им дают). Эта фаза преследует цель проверить опять же безопасность для пациентов с заболеванием и наличие терапевтического эффекта препарата.
Фаза III препарат испытывается на больших группах пациентов (тысячи испытуемых) различного возраста, с различной сопутствующей патологией. Таким образом получается более детальная информация о соотношении риска и терапевтического эффекта. На основании результатов принимается решение о регистрации или отказе в регистрации лекарственного препарата.
---------------------------------------------------------------------------------------
После этого еще возникают исследования-сравнения уже существующих препаратов с новым (кто эффективнее, достоверно ли можно утверждать, что препарат А лучше препарата В вообще или в определенных ситуациях - в зависимости от стадии развития патологии, например. Кроме того могут исследоваться эффекты от долгосрочного применения препарата и т.д.
Не стоит думать, что все препараты, присутствующие на рынке досканально изучены - в основном известно про их безопасность, про схему их действия, про наличие терапевтического эффекта. Но далеко не всегда вам могут сказать, что вот этот препарат лучше другого (не путайте маркетинговые названия препаратов - иногдп под разными названиями продается одно и то же действующее вещество). Но в этом плане лучшее - враг хорошего. Человечество предпочитает пусть не до конца изученное, но точно безопасное и действующее лекарство здесь и сейчас, чем изученное полностью и досканально, не неизвестно когда.
----------------------------------------------------------------------------
В плане статистческих методов используются обычно:
1) двухвыборочный критерий Стьюдента для биномиальных распределений
2) U-критерий Манна-Уитни
3) проверка значимости ранговой корреляции
4) хи-квадрат критерии зависимости
5) критерии отношения правдоподобия
6) послеовательные статистические критерии
и так далее.